【资料图】
近日，来自青海省的9岁患儿昊昊，在母亲的陪同下来到沈阳何氏眼科医院进行术后复查。结果显示，这名先天性黑蒙症患儿在接受基因治疗3个月后，视力、视野和光敏感度均比治疗前有明显改善。成为国内首位成功接受基因治疗的雷柏氏先天黑矇患者，这也是何氏眼科(301103)应用基因技术在精准诊疗方面全力创新的一个例证。
在遗传性视网膜疾病中，雷柏氏先天性黑矇是发病最早，且最严重的一种。在全世界范围，发病率约为1/32000～1/45000，它是导致儿童先天性双目失明的主要遗传性眼病
2017年底，第一个针对RPE65基因突变致病的基因疗法经美国FDA审批上市，用于治疗RPE65双等位基因突变引起的Leber先天性黑矇。这一药物的问世，对遗传疾病的基因治疗领域产生了深远而积极的影响。
国际知名基因治疗专家、现任何氏眼科集团基因治疗临床转化研究所所长的庞继景教授参与到了这一基因治疗药物的临床试验过程中。今年3月，在何氏眼科集团的全力支持下，庞继景教授、何氏眼科医生与国际眼科医生协同合作，通过基因疗法为视障儿童昊昊进行了基因治疗，昊昊成为中国大陆第一例接受基因治疗的雷柏氏先天性黑矇患者。
何氏眼科董事长何伟表示，我们通过科技研发不断自我升级，聚焦核心技术，开展前沿性、高附加值的医学研究。目前在基因诊疗领域不断深耕，探索出以基因技术引领的精准医疗眼科新模式。已经把基因、干细胞、生物材料尖端技术应用于白内障、糖尿病眼病、近视防控、干眼等病症的临床医疗。在遗传性视网膜劈裂症的相关实验中取得了突破性进展。（燕云）
关键词：
何氏眼科成功实施国内首例雷柏氏先天性黑矇患者基因治疗
中国足球小将2014队日本行首日赛况：两场总比分3-2神户胜利船
你好，我想问一下，在事业单位的员工能否担任股份制企业的监事主任么？
双学士和双学位的区别在哪（双学士和双学位的区别）
纽约爆发大规模骚乱：人群向警方投掷石块、铁铲 现场点燃鞭炮
暴跌45%，“华尔街狼王”突然崩盘！大空头猛烈“开炮”
媒体：对手试图激怒梅西，但梅西赢了一场梅西式的比赛！
河南省淅川县发布高温红色预警
注意！北京延庆区这11个高风险路段延长交通管控
手抄报写名字的框 设计简单可爱（手抄报写姓名的边框）
全市可申购/社保年限缩短，东莞共有产权房拟出新政！
黑黢黢的隧道里，响起了嘹亮的国歌声……
如何教导狗狗自己独处？
浙江启用“浙警在线”集成应用 让民众享触手可及的便利
青花墨玉哪个产地好
买买买！《DOTA2》推出十周年主题周边“黑皇杖金坠
再见姆巴佩！皇马突袭8000万巨星，安帅钦点接班，佛爷厌烦背叛者
前德女足国脚：大家在出线生死战踢得很拘谨，不明白为何改变战术
出租房屋注意事项 房东不备案 出租房屋注意事项
浦东建设：8月4日融资净买入240.53万元，连续3日累计净买入519.65万元
基于模型的自动驾驶汽车端到端深度强化学习策略
震有科技：8月4日融资买入137.62万元，融资融券余额8189.2万元
图解苹果第 3 财季业绩：营收降幅收窄、硬件营收下滑
慢性支气管炎重在预防 及时治疗很关键
飞出去嗨！重庆机场旅客运输旅客400多万人次
鱼缸底滤工作原理（鱼缸底滤原理是什么）
华如科技（301302）：8月4日北向资金增持20.25万股
七月末八月初下什么水果?
绿鲤鱼与驴绕口令完整版 绿鲤鱼与驴绕口令
教育部派出工作组赴多地开展专项核查 严查高校毕业生就业数据弄虚作假
3990元给孩子报名记忆力训练 培训班因无资质被查封
业绩预告信披不准确且更正公告披露不及时 合锻智能及时任董事长等被上交所予以监管警示
旺成科技收到重庆市财政局拨付的上市挂牌企业财政奖补资金700万
我国海洋产业融合发展势头良好
交换机怎么用
合肥治白斑*的医院排名 合肥看白癜风靠谱医院
相关新闻